创新药的研究和应用转化好比“踢足球”,需要“一脚入门”,增强精准性。今天下午,第二届世界顶尖科学家论坛举行“创新药研发与转化医学”峰会。峰会上,聚焦科研创新、新药研发和产业化等问题,多名诺贝尔获奖者等带来了世界最前沿的创新药研究进展和成果,尤其对于研发成果和应用转化提出了真知灼见。

图说:“创新药研发与转化医学”峰会现场
新民晚报记者 李永生 摄
首位登上演讲台的嘉宾是2004年诺贝尔化学奖得主阿龙·切哈诺沃教授。他认为,未来医药有几个发展方向:工程化,比如基因工程等。个性化,未来评估、监控每个患者,是根据他自己个人病理的肌理,能够更精准预测患者在患病之后会怎么样,也会预测他是不是患其他的疾病。预防性,因为对疾病的了解越来越多,推出的药物越来越多、疗法越来越多,“未来的药不但是用来治病的,还应该可以预防疾病。”
同时他也坦言,在国外一样面临创新药、创新疗法产业化、市场化难的问题。比如肌肉萎缩疾病,可以通过创新疗法对它控制,但这个治疗方法成本非常高,很有可能达到每年千万美元的价格,让人难以承受。“所以这已经不是一个医学问题,而是一个社会问题了。”

图说:“创新药研发与转化医学”峰会现场
新民晚报记者 李永生 摄
阿龙·切哈诺沃教授的演讲引发了很多与会者的共鸣。1988年诺贝尔化学奖得主、罗伯特·胡贝尔教授因确定光合作用反应中心的三维结构,与另外两名科学家一起获得诺贝尔化学奖。在当天的演讲中,他阐述了蛋白酶体在药物设计中的作用,并可将其运用到肿瘤的靶向医学治疗领域。对于这样一个在癌症治疗和免疫系统治疗上具有重大的意义的研究成果,罗伯特·胡贝尔教授认为,光靠科研人员也是“孤掌难鸣”,需要学界和知识转化中心共同来做,让患者尽早享受到科学技术创新带来的希望和福音。
在谈到医药基础研究和应用开发之间的关系时,2014年基础医学研究奖得主、美国加州大学旧金山分校彼德·沃尔特教授举了一个形象的例子,“在欧洲,大家都很热爱足球。现在医药产业要做的是足球中的‘一脚入门’,也就是增强它的精准性。但‘一脚入门’还不够,如何能得更多的分呢?”
彼德·沃尔特教授认为,这意味着科学研究“不要把鸡蛋放在一个篮子里”,而是要去研究各种各样的节点、多个信号途径,不单是“一个球一个球门”,还可以考虑有更多的球,更多的球门,实现从医药基础研发到应用的“完美转身”。

